中央氣象臺
2024-10-18 09:15
短短一年，兩款抗癌新藥榮膺“全球唯一”，臨床推進和商業化運營效率屢破行業紀錄。致力于源頭創新的迪哲醫藥(688192)，成功實現從“0”到“1”的跨越，完成從研發到商業化的躍遷。
從2017年成立以來，迪哲醫藥以推出全球首創藥物和具有突破性潛力的治療方法為目標，旨在填補全球未被滿足的臨床需求。如今，公司已經有六款創新藥處于全球臨床研究階段，其中兩款自主研發的創新藥獲批上市，成為中國醫藥行業引領源頭創新的“啟明星”。
“悟空”來了！
曾經，非小細胞肺癌（NSCLC）中的一個罕見難治靶點“EGFR Exon20ins”，讓全球相關藥物研發屢屢折戟。此前獲批上市的莫博賽替尼，由于在一線治療研究中療效受挫，導致在美國和中國等地被迫退市。
這個難治靶點如一塊塊厚重的堅冰，阻礙著腫瘤治療海域的航行，亟需“破局者”出現。直到“悟空”橫空出世，非小細胞肺癌治療領域終于迎來“大鬧天宮”的重磅藥，填補了該領域在全球近20年的臨床空白。在2023年美國臨床腫瘤學會（ASCO）大會上，迪哲醫藥關于舒沃哲的“悟空”系列研究正式亮相國際舞臺，公布的一線治療數據結果振奮人心。同濟大學附屬上海市肺科醫院周彩存教授指出，舒沃哲單藥一線治療的客觀緩解率（ORR）為78.6%，中位PFS為12.4個月，有望突圍一線治療。
基于中國注冊臨床研究“悟空6”的積極結果，舒沃哲于2023年8月在國內獲批上市，成為全球唯一獲批且可及的靶向EGFR Exon20ins NSCLC的小分子酪氨酸激酶抑制劑。
作為“悟空”的“娘家”，迪哲醫藥是一家怎樣的企業？成立于2017年的迪哲醫藥，前身為阿斯利康全球四大研發中心之一的亞洲研發中心，也是阿斯利康全球唯一的腫瘤轉化科學研究中心，曾為阿斯利康多個重磅產品做出過卓著貢獻。核心科學家團隊共事10年以上，他們也擁有共同的愿景——開發出全球最好的創新藥。
迪哲醫藥董事長、首席執行官張小林向證券時報記者表示，“迪哲醫藥堅持源頭創新的研發理念，以推出全球首創藥物和具有突破性潛力的治療方法為目標，旨在填補全球未被滿足的臨床需求。”深耕源頭，引領創新。迪哲醫藥打造出一體化全球創新藥產業鏈，覆蓋早期發現、后期開發以及商業化所有關鍵環節。正是在上述理念的指引下，才有了舒沃哲這款重磅抗癌藥的誕生。當時，舒沃哲獲批后“4天首方落地”，更是創下了非自有工廠發貨最快行業紀錄。
舒沃哲上市7個月實現近2億元銷售額，登頂罕見靶點新藥銷售紀錄。其中，僅2023年四季度就實現產品銷售收入5119萬元，2024年一季度達到8132萬元，并在近期作為EGFR Exon20ins NSCLC后線治療的唯一Ⅰ級推薦方案,被納入《CSCO非小細胞肺癌診療指南（2024版）》，助力公司從研發型生物科技公司轉型為生物醫藥企業，全方位一體化覆蓋藥物從研發到商業化上市的關鍵環節。
據悉，舒沃哲是肺癌領域首個獲中美雙“突破性療法認定”的國產創新藥，用于二線及后線治療EGFR Exon20ins NSCLC。今年，舒沃哲一線治療分別獲美國食品藥品管理局（FDA）和國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）授予“突破性療法認定”，由此成為迄今為止全線治療EGFR Exon20ins NSCLC首個且唯一的中、美突破性療法認定大滿貫得主。
2024年6月，迪哲醫藥在2024年美國臨床腫瘤學會上，以口頭報告的形式發布了全球注冊臨床“悟空1B”的初步分析結果，顯示相關研究達到主要終點，為舒沃哲在美國、歐盟等海外新藥上市申請提供重要依據。張小林同時透露，舒沃哲一線治療EGFR Exon20ins NSCLC的全球多中心III期臨床研究“悟空28”，正在美洲、歐洲、亞洲的16個國家和地區積極推進，有望加速為全球更多患者提供治療新選擇，“公司將與美國、歐盟等海外藥品監管機構積極溝通，加快舒沃哲在海外遞交NDA（新藥上市申請）的進程。”
從“0”到“1”
隨著全球生物醫藥創新的發展和進步，新研究、新療法持續涌現，但未被滿足的臨床需求依然巨大。近年來，我國把科技創新擺在國家發展全局的核心位置，生物醫藥行業創新能力顯著提升，新藥研發逐漸從“快速跟進”向以臨床價值為導向的源頭創新變革和發展。黨的二十屆三中全會進一步提出，要構建支持全面創新體制機制。
“我覺得這跟我們公司的理念非常契合，因為我們堅持源頭創新。”張小林向證券時報記者表示，自己在2006年回國組建阿斯利康亞洲研發中心后，“明顯感覺到我們國家的科研創新水平在不斷提升。”“目前醫藥行業仍存在低水平的‘me-too’藥。”張小林直言，在如今這個信息時代，迪哲醫藥能看到的東西，全世界的競爭對手也都能看到，“在我們看來，創新只有一種，那就是全球創新。我們永遠不會簡單地去做一個‘me-too’藥，不會在人家的專利上鉆個小空子，玩個小花招，我們就是要堅持源頭創新。”完成從“0”到“1”的創新，這是一條少有人走的路。
迪哲醫藥在深耕源頭創新的同時，加速推進全球商業化進程和產業布局。如今，公司在全球約20個國家的200多個臨床研究中心，同時開展了10多項I期及10多項II、III期臨床試驗，國際多中心臨床階段在研產品覆蓋肺癌、淋巴瘤、乳腺癌等。
淋巴瘤是目前世界上發病率增長速度最快的癌癥之一，尤其是外周T細胞淋巴瘤（PTCL），患者復發風險很高、預后極差。在中國，患者的臨床未滿足需求巨大，亟需安全有效的突破性創新療法。2024年6月19日，迪哲醫藥宣布第二款“源頭創新”藥物高瑞哲正式獲批上市，成為全球首個且唯一作用于JAK/STAT通路的治療外周T細胞淋巴瘤的新藥，打破在該領域十年無創新藥的困局。高瑞哲在獲得國家藥監局藥品注冊證書后，2天內開出全國首批處方，繼舒沃哲創下非自有工廠發貨最快行業紀錄后，不到一年時間，公司再次刷新行業紀錄。“很自豪能以遠超同行的最快速度，實現高瑞哲在中國的疾速上市，為中國的PTCL患者第一時間帶來‘全球首創藥’。”張小林向記者表示，高瑞哲在國內通過優先審評獲批上市，是基于全球注冊臨床研究的積極進展，相關研究結果發表于《柳葉刀·腫瘤學》。此前在2024年4月，高瑞哲作為納入國家藥監局優先審評程序的創新藥，提前獲《CSCO淋巴瘤診療指南（2024版）》推薦。如今，公司已經有6款創新藥處于全球臨床研究階段，其中兩款自主研發的創新藥獲批上市，并處于全球注冊臨床階段。其中，迪哲醫藥研發的針對血液腫瘤的DZD8586，是全球首創具有完全穿透血腦屏障的新一代非共價雙靶點抑制劑；自主研發的DZD6008，是公司針對晚期肺癌的小分子靶向抑制劑，能夠有效抑制癌細胞的生長。2024年上半年，迪哲醫藥銷售收入達2.04億元，連續兩個季度增長50%以上。研發投入3.83億元，同比增加11%，各項目研發進展順利。張小林表示，“接下來會有一系列產品上市，現在我們已經進入到收獲期。”
從風險到創新
在1978年舉行的全國科學大會閉幕式上，一篇名為《科學的春天》的報告中提到：“既異想天開，又實事求是，這是科學工作者特有的風格。”
在張小林看來，這句話很好地總結了迪哲醫藥科學研究的理念，“一定要不受任何條條框框的束縛，不管對方是名頭多大的專家，我們要有異想天開的精神，然后就需要實事求是，用科學的方法去驗證：這究竟是異想天開的好主意，還是異想天開的臭主意。”對于迪哲醫藥來說，高管團隊仍然會非常謹慎地評估公司的競爭水平和優勢。“在我們的項目規劃上，一定要把高風險、中風險、低風險項目搭配好，這是我們在研發戰略上的安排。”張小林進一步解釋說，作為一家醫藥企業，必須實現商業上的成功，“有資金、有盈利之后，才能繼續將錢投到新藥臨床研究申請（IND）上，才能爭取更大的成功，做出更多的新藥。”
張小林直言，迪哲醫藥如果想盈利，明年就能做到。“把IND砍掉就可以了，但我們希望是保持如今在IND投入基礎上的高水平盈利。”在他看來，迪哲醫藥現有產品線能保證未來5年到10年，公司在國際上具備很強的競爭力。
證券時報記者采訪了解到，迪哲醫藥將研發生產總部設在無錫高新區，一期建設創新藥研發及生產基地；二期將用于擴大商業化產能、新劑型產能、孵化中心、研發實驗室等。公司致力于打造集臨床前研發、臨床開發、商業化生產、市場銷售于一體的全產業鏈，供應全球市場商業化用藥。隨著兩款拳頭產品步入收獲期，公司將通過持續提升商業化收入加速實現正向現金流，反哺研發投入，從而不斷推出突破性創新成果惠及中國乃至全球患者，助力中國生物醫藥產業高質量發展。
如今，迪哲醫藥高水平盈利的目標越來越近。張小林表示，公司希望在盈利后做好兩件事：首先是通過分紅的方式回報投資者，然后就是在董事會、股東大會同意的基礎上加大投入，實現公司科研再上新臺階，“這意味著未來在科研上，我們可以更‘激進’一點，承擔更大的風險。”
張小林同時強調，他所說的“承擔更大的風險”，首先都是基于科學，“生物學、醫藥研發充滿著風險，我們唯一能相信的就是科學。”他同時直言，科研中仍存在諸多未知因素，即便相信科學，可能仍然會失敗；但如果不相信科學，那就會注定失敗。“我們能做的就是把科學發現做扎實，然后堅決地走下去。”張小林說，公司希望能在科研上承擔更大的風險，爭取實現更大的突破，讓公司進入一個完全嶄新的發展階段，“我們也將加速推進公司產品的全球商業化布局，讓全世界更多的患者獲益于中國原研的全球最好創新藥。”
校對：姚遠
